两款罕见病特殊医学用途配方食品通过注册审批

记者1月22日了解到，两款分别适用于苯丙酮尿症、甲基丙二酸血症和丙酸血症罕见病患儿食用的特殊医学用途配方食品获得产品注册，实现国产产品零的突破。这是市场监管总局首批适用优先审评审批程序的快速审批产品，其审评时限从60个工作日压缩至20个工作日，并优先安排对其进行现场核查和抽样检测。

苯丙酮尿症、甲基丙二酸血症和丙酸血症均属于氨基酸代谢障碍类罕见病，苯丙酮尿症发病率约为万分之一，甲基丙二酸血症约为一万五千分之一，丙酸血症约为二十万分之一。特殊医学用途配方食品是此类罕见病临床治疗中的主要治疗方式，患者需及时、终生、足量使用特医食品。

特殊医学用途配方食品：是为了满足进食受限、消化吸收障碍、代谢紊乱或特定疾病状态人群对营养素或膳食的特殊需要，专门加工配制而成的配方食品。必须在医生和营养师的指导下，单独食用或与其他食品配合食用。